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PKU临床试验

苯丙酮酸尿(北大) is an inherited metabolic disorder caused by a deficiency of the enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH).

了解博彩平台网址大全在北京大学的临床试验.

Pegvaliase

研究

研究165 - 508 招聘

一个多中心, Observational Study to Evaluate the Real-World Outcomes of Pegvaliase (BMN 165) in Subjects with Phenylketonuria in Germany

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

In addition to the efficacy and safety profile of pegvaliase that has been established in clinical trials; there remains an important need to provide data to prescribers and the phenylketonuria (PKU) community on the real-world usage of pegvaliase, 以及相关的结果, to support clinical practice optimization and provide greater understanding of important clinical issues in PKU

临床实验的治疗

Pegvaliase (BMN 165)

状态

这项研究目前正在招募参与者

研究类型

第四阶段

研究165 - 306 活跃，不招人

A第3期 Multi Center Study to Evaluate the 安全 and 功效 of Subcutaneous Injections of Pegvaliase in Adolescent Subjects (Ages 12-17) with Phenylketonuria Featuring an Open Label 随机 Two Arm (Active vs Diet Only Control) Design

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate safety and efficacy of Pegvaliase (BMN 165) in adolescents with PKU when administered as an Induction/滴定法 and Maintenance dose regimen.

临床实验的治疗

Pegvaliase (BMN 165)

状态

这项研究目前正在招募参与者

研究类型

第三阶段

研究165 - 305 活跃，不招人

A第3期, 非盲, Multi-Center Study to Assess the 安全 and 功效 of Pegvaliase (BMN 165) in Japanese Subjects 18 Years of Age and Older With Phenylketonuria

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

The primary objective of the study is to evaluate the efficacy and safety of Pegvaliase (BMN 165) in Japanese subjects ≥ 18 years of age with PKU when administered as an Induction/滴定法 and Maintenance dose regimen.

临床实验的治疗

Pegvaliase (BMN 165)

状态

这项研究正在进行中，但没有招募参与者.

研究类型

第三阶段

研究165 - 304 完整的

An Open-label Extension Study to Evaluate the 安全 and 功效 of Subcutaneous Injections of Pegvaliase (> 40mg/day Dose) in Adults with Phenylketonuria.

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate long-term safety and efficacy of Pegvaliase in (> 40mg/day dose) in adults with PKU

临床实验的治疗

聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165

状态

第三阶段

研究类型

本研究已经完成

研究165 - 302 完整的

一个四, 第三阶段, 随机, 双盲, 安慰剂对照, 十字, Discontinuation Study to Evaluate the 功效 and 安全 of Subcutaneous Injections of BMN 165 Self Administered by Adults with Phenylketonuria

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

The BMN 165 clinical development program has been designed to demonstrate the safety and efficacy of BMN 165 in reducing blood Phe concentrations in adults with PKU

临床实验的治疗

聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165

状态

本研究已经完成

研究类型

第三阶段

研究pal - 003 完整的

第二期工程的长期延期, 评价安全性的开放标签剂量研究, 功效, PKU患者多次皮下剂量的rAvPAL-PEG耐受性

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

评估长期安全性, tolerability and effectiveness of injections of an investigational drug for people with PKU who have trouble controlling and maintaining their Phe levels

临床实验的治疗

聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165

状态

本研究已经完成

研究类型

第二阶段

研究165 - 205 完整的

A Study to Evaluate Subcutaneously Administered rAvPAL-PEG in Patients with Phenylketonuria for 24 Weeks

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate the effect of dosing regimens of multiple subcutaneous (SC) doses of rAvPAL-PEG to induce an early and sustained Phe reduction while decreasing the frequency and severity of hypersensitivity reactions in patients with PKU

临床实验的治疗

聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165

状态

本研究已经完成

研究类型

第二阶段

研究pal - 004 完整的

A第2期, 安全性评价的开放标签研究, 耐受性, and 功效 of Subcutaneous Dose Levels of Ravpal-PEG Administered Daily in Subjects with Phenylketonuria

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate the effect of daily administration of rAvPAL-PEG on the reduction of blood Phe concentrations in subjects with PKU

临床实验的治疗

聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165

状态

本研究已经完成

研究类型

第二阶段

研究165 - 301 完整的

A第3期, 非盲, 随机, 评估诱导安全性和耐受性的多中心研究, 滴定法, and Maintenance Dose Regimen of Pegvaliase Self-Administered by Adults with Phenylketonuria Not Previously Treated with Pegvaliase

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate the safety and tolerability of injections of an investigational drug (also called PEG PAL) for people with PKU who have not received Pegvaliase in the past

临床实验的治疗

聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165

状态

本研究已经完成

研究类型

第三阶段

盐酸沙普霉素(BMN 162)

研究

学习KOGNITO - 162-502 完整的

盐酸沙普霉素(bmn162)对苯丙酮尿患儿认知的影响

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

IV期开放标签, Single-Cohort Study of the Long-Term Neurocognitive Outcomes in 4 to 5-Year-Old Children with Phenylketonuria Treated with Sapropterin Dihydrochloride (BMN 162) for 7 Years

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

第四阶段

研究KAMPER - 162-501 完整的

Observational Study on the Long-Term 安全 of 盐酸沙普霉素(BMN 162) Treatment in Patients With Hyperphenylalaninemia (HPA) Due to 苯丙酮酸尿(北大) or BH4 Deficiency (KAMPER)

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

评估盐酸沙普霉素(BMN 162)治疗的长期安全性

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

第四阶段，观察性

研究PKUDOS 完整的

苯丙酮尿症(PKU)的人口统计学、结局和安全性登记

观点研究

指示

苯丙酮尿症(PKU)，高苯丙氨酸血症

目标

评价盐酸沙普霉素长期治疗的安全性(bmn162)

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

第四阶段，观察性

研究火花- 162-503 完整的

盐酸沙普霉素(bmn162)在4岁以下苯丙酮尿症患者中的应用

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate the efficacy after 26 weeks of 盐酸沙普霉素(BMN 162) treatment + Phe-restricted diet therapy in increasing dietary Phe tolerance, as compared to dietary therapy alone in =120 to <360 μmol/L).

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

阶段3 b

研究162 - 015 完整的

阶段3 b 非盲 Study to Evaluate the Effect of 盐酸沙普霉素(BMN 162) on Neurocognitive Function, 血液苯丙氨酸浓度的维持, 安全, 苯丙酮尿症幼儿群体药代动力学研究

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

主要目标 – To evaluate the long-term efficacy of 盐酸沙普霉素(BMN 162) in preserving neurocognitive function in children with phenylketonuria (PKU) when treatment is initiated at 0 to 6 years of age at date of screening. 二级目标 – To evaluate the long-term safety of 盐酸沙普霉素(BMN 162) in the study population – To evaluate the effect of 盐酸沙普霉素(BMN 162) on growth parameters in the study population

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

第四阶段

研究北大- 003 完整的

Study to Evaluate the 安全 and 功效 of Sapropterin Dihydrochloride (BMN 162) in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate the efficacy of 盐酸沙普霉素(BMN 162) in reducing blood phenylalanine (Phe) levels in subjects with phenylketonuria

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

第三阶段

研究北大- 016 完整的

一个双盲, 安慰剂对照, 随机 Study to Evaluate the 安全 and Therapeutic Effects of Sapropterin Dihydrochloride on Neuropsychiatric Symptoms in Subjects with Phenylketonuria

观点研究

指示

苯丙酮酸尿(北大)

目标

Evaluate the safety and therapeutic effects of sapropterin dihydrochloride on neuropsychiatric symptoms in subjects with PKU

临床实验的治疗

盐酸沙普霉素(BMN 162)

状态

本研究已经完成

研究类型

第三阶段